En las últimas décadas, la investigación científica ha permitido hacer importantes avances en la gestión de la hemofilia. La mejora de los tratamientos, junto con la personalización terapéutica, se ha traducido en un cambio significativo de las necesidades del paciente que padece esta enfermedad. Si antes las expectativas vinculadas con la terapia se limitaban a la prevención de los episodios hemorrágicos y de todas las complicaciones clínicas relacionadas con ellas, ahora el paciente finalmente puede esperar un tratamiento que además se ajuste a sus necesidades y a su estilo de vida, sin renunciar a la máxima eficacia. En esencia, antes del advenimiento de los regímenes terapéuticos personalizados, la vida del paciente giraba alrededor de la terapia, mientras que ahora es la terapia la que se adapta a la vida del paciente.
La personalización de los regímenes terapéuticos de profilaxis ha brindado notables beneficios para la vida y la salud de los pacientes hemofílicos. En primer lugar, las terapias personalizadas han demostrado que pueden generar resultados clínicos mejores respecto de las terapias estándar, porque garantizan un mantenimiento constante del umbral mínimo de factor VIII que circula en la sangre, necesario para la prevención de las hemorragias. Una ulterior ventaja de los regímenes personalizados es la posibilidad de practicar una cantidad mayor de actividad física, que resulta en el fortalecimiento de los músculos y los huesos, en una mejor capacidad de coordinación de los movimientos y en un mayor control del peso corporal, con enormes beneficios para la salud del paciente y para su autoestima.
Además, en los niños hemofílicos la personalización permite vivir una infancia mucho más “normal”, en la cual el niño puede participar en muchas de las actividades que realizan sus coetáneos. La mayor eficacia de las terapias personalizadas también ha demostrado que reduce el grado de aprensión de los padres respecto de la condición del hijo, con notables repercusiones positivas en el estado emocional y psicológico del niño. Un estudio sueco ha probado que los niños hemofílicos rodeados de padres y maestros excesivamente aprensivos tienen una percepción mayor de su condición patológica, y se sienten híper protegidos, limitados en las actividades de juego y responsables del peso que los tratamientos ejercen en la vida de sus familiares.
La aparición de las primeras terapias de reemplazo estandarizadas ha representado una importante mejoría para los pacientes hemofílicos porque ha transformado esta enfermedad de una condición letal, con una altísima tasa de mortalidad ya desde la infancia, en una condición manejable que no socavaba las expectativas de vida de los pacientes y que les permitía mirar hacia el futuro con confianza.
Ahora, gracias a los continuos avances en el ámbito terapéutico, el paciente hemofílico puede hacer mucho más que conformarse con “sobrevivir”: puede llevar una vida plena y satisfactoria, sin renunciar a sueños, esperanza, pasiones y objetivos
Fuentes:
- Hazendonk H.C.A.M. et al, Setting the stage for individualized therapy in hemophilia: What role can pharmacokinetics play? Blood Reviews (2018) 32:265–271
- Jackson S. et al, Clinical practice of personalized prophylaxis in hemophilia: Illustrations of experiences and benefits from two continents. Clin Case Rep. (2019) 00:1–6.
