INHIBIDORES: LA INVESTIGACIÓN AL SERVICIO DE LA PREVENCIÓN

Aunque la terapia de inducción de inmunotolerancia (Immunotolerance Induction — ITI) ha demostrado a lo largo de los años ser una herramienta muy eficaz, los inhibidores del factor VIII siguen siendo la complicación más grave que se puede encontrar en el tratamiento de la hemofilia A. Por esta razón, la comunidad científica ha decidido fijarse un nuevo y ambicioso objetivo: prevenir la aparición de inhibidores.

Hasta la fecha, se conocen algunos factores de riesgo ambientales y genéticos que juegan un papel decisivo en inducir al sistema inmunológico a reaccionar contra la infusión del factor VIII, pero los mecanismos que conducen a la producción de inhibidores son tan complejos y articulados que la información que actualmente tenemos en nuestro poder no es más que la punta del iceberg.

Saber en detalle por qué y cómo el cuerpo produce los inhibidores podría conducir al desarrollo de marcadores, es decir, «señales moleculares» que permitirían identificar de forma rápida y precisa a los sujetos de mayor riesgo. De esta manera, sería posible tomar medidas contra los inhibidores incluso antes de que aparezcan.

Con este objetivo se creó en Estados Unidos el Taller SOS (State of the Science) del NHLBI (National Heart, Lung and Blood Institute), que reunió en mayo de 2018 a los más grandes expertos en hemofilia, inmunología, genómica, proteómica y otras disciplinas importantes, con el objetivo de desarrollar una estrategia coordinada para llevar a cabo, en los años venideros, una investigación tan productiva como siempre en el desarrollo de inhibidores.

El trabajo realizado por los miembros de la comisión del Taller SOS y recientemente publicado, consiste en un resumen detallado que enumera los principales puntos a investigar y las estrategias a implementar para comprender plenamente el mecanismo de formación de los inhibidores, con el fin de contrarrestar su aparición de manera efectiva.

El taller fue una oportunidad importante para mantener la atención sobre un tema de gran actualidad en el mundo de la hemofilia y una fuente de esperanza para todos los pacientes que sufren de esta enfermedad.

 

Fuente:

  • Sabatino DE et al. Origins and organization of the NHLBI State of the Science Workshop: Generating a national blueprint for future research on factor VIII inhibitors. Haemophilia. 2019(25), 575–580
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