L’efficacia della terapia di profilassi nel trattamento dei bambini affetti dalle forme più gravi di emofilia A è ormai da tempo universalmente riconosciuta, tanto da rendere questa strategia terapeutica la più diffusa nel trattamento di questi piccoli pazienti.
Le nuove evidenze sui notevoli benefici che la sostituzione del fattore VIII a scopo profilattico esercita sulla qualità di vita dei pazienti affetti da emofilia A, però, hanno portato alla messa a punto di numerosi protocolli terapeutici rivolti anche ai pazienti che in precedenza venivano destinati quasi esclusivamente alle terapie “on demand”, ossia gli adolescenti, gli adulti e in generale, i casi moderati e lievi.
I vari protocolli di trattamento a scopo profilattico possono oggi essere classificati in tre categorie, che si distinguono principalmente in base al momento in cui il paziente inizia la terapia.
Nello specifico, si parla di:
- profilassi primaria, quando il trattamento viene iniziato dopo l’insorgenza del primo emartro, prima della comparsa di patologie articolari documentate, e comunque prima dei 3 anni di età;
- profilassi secondaria, quando la terapia viene iniziata dopo l’insorgenza di almeno due emartri ma prima della comparsa di patologie articolari documentate;
- profilassi terziaria, quando la somministrazione del trattamento comincia in seguito alla comparsa di patologie articolari documentate.
Profilassi primaria e secondaria sono di gran lunga le più efficaci nella prevenzione delle patologie croniche a carico delle articolazioni, ma anche la terziaria ha mostrato grandi benefici, e tutti e tre gli approcci terapeutici sono oggi inseriti nelle più aggiornate linee guida di riferimento per il trattamento dell’emofilia.
Fonti:
- Srivastava A. et al, Guidelines for the management of hemophilia. Haemophilia (2013), 19, e1–e47
- Tagliaferri A. et al, Benefits of prophylaxis versus on-demand treatment in adolescents and adults with severe haemophilia A: the POTTER study, Thromb Haemost. (2015) Jul;114(1):35-45
- Tagliaferri A. et al, Effects of secondary prophylaxis started in adolescents and adult haemophiliacs. Haemophilia. (2008) Sep;14(5):945-51
