L’efficacia della terapia di profilassi nel migliorare la salute dei pazienti affetti da emofilia è ormai ben nota, tanto da far sì che essa rappresenti oggi la strategia di punta nel trattamento di questa malattia. Ma l’efficacia della profilassi si traduce anche in un miglioramento concreto della qualità di vita del paziente?
Uno studio recente ha deciso di trovare una risposta a questa domanda, rivolgendosi per la prima volta alle popolazioni di pazienti emofilici che fanno più fatica a convivere con il peso della malattia: bambini e adolescenti. Gli Autori hanno sottomesso un questionario specificamente ideato per la valutazione della HRQoL (Healt-Related Quality of Life, Qualità della Vita Correlata alla Salute), cioè l’impatto che la salute esercita sul benessere di una persona, in funzione delle proprie aspettative.
Il questionario è stato sottomesso a 401 bambini e ragazzi di età compresa fra i 7 e i 18 anni provenienti da 9 Stati Europei, Americani ed Asiatici. I partecipanti erano, inoltre, affetti da emofilia di varia entità (lieve, moderata e severa) e sottoposti sia a trattamento on-demand che di profilassi.
I risultati dello studio hanno innanzitutto confermato che il regime di profilassi aveva una maggiore efficacia rispetto alla terapia on-demand, anche in termini di miglioramento della qualità di vita. Inoltre, se è vero che l’impatto negativo della malattia sulla vita del paziente cresce in funzione della sua gravità, è anche vero che gli effetti benefici della profilassi seguono lo stesso trend. Questo significa che più è grave la forma di emofilia di cui soffre il paziente, maggiori saranno i benefici apportati dalla terapia. I dati mostrano addirittura che bambini e adolescenti affetti da emofilia grave e sottoposti a profilassi, esprimono un grado di soddisfazione nei confronti della propria vita paragonabile a quello di pazienti della stessa età affetti da emofilia moderata, trattati con terapia on-demand.
Questo studio conferma che l’evoluzione del trattamento dell’emofilia sta procedendo nella giusta direzione, verso l’obiettivo di garantire ad ogni paziente non solo una vita sana, ma anche piena e felice in ogni sua fase.
Fonte:
Usuba K. et al, Impact of prophylaxis on health‐related quality of life of boys with hemophilia: An analysis of pooled data from 9 countries. Res Pract Thromb Haemost. 2019; 3:397–404.
