SICUREZZA E QUALITÀ DEI FATTORI DI SOSTITUZIONE

Attualmente, per la gestione dell’emofilia sono disponibili diversi tipi di agenti emostatici e terapie anticoagulanti. I concentrati di fattori della coagulazione (CFC) sono il trattamento di scelta per le persone emofiliche, in quanto molto sicuri ed efficaci per il trattamento e la prevenzione delle emorragie. Esistono due tipi principali di fattori della coagulazione: prodotti derivati ​​dal plasma con inattivazione ​​virale, a base di plasma donato da donatori di sangue umano; e prodotti ricombinanti fabbricati utilizzando cellule geneticamente modificate e tecnologia ricombinante.

Sebbene siano stati compiuti progressi nella sicurezza di tali prodotti derivati dal sangue, la posizione della World Federation of Hemophilia (WFH) è che i trattamenti di scelta per la cura dell’emofilia siano concentrati di fattori della coagulazione fabbricati industrialmente, che soddisfino i requisiti per le Buone Pratiche di Fabbricazione farmaceutica (GMP, Good Manufacturing Practice).

I concentrati di fattori della coagulazione derivati ​​dal plasma attualmente fabbricati e prodotti secondo gli standard GMP hanno un record di sicurezza esemplare rispetto ai virus rivestiti con involucro lipidico, come il virus dell’immunodeficienza umana (HIV) e il virus dell’epatite C (HCV).

La sicurezza di questi trattamenti è il risultato di misure globali e progressi in diversi settori, tra cui:

  • selezione dei donatori (esclusione dei donatori a rischio);
  • screening delle donazioni, compresi i test degli acidi nucleici (NAT);
  • una serie di fasi di inattivazione e rimozione virale, in particolare trattamenti solvente-detergente, trattamento termico e nanofiltrazione per la rimozione di alcuni virus e prioni senza involucro;
  • sorveglianza.

Due questioni richiedono una considerazione speciale:

  • la purezza del prodotto;
  • l’inattivazione/eliminazione virale.

L’inattivazione virale fornisce il più grande contributo alla sicurezza dei concentrati di fattori della coagulazione derivati ​​dal plasma. Mentre la loro purezza si riferisce alla percentuale della proteina desiderata (cioè, Fattore VIII o Fattore IX rispetto agli altri ingredienti presenti).

Quando si selezionano i concentrati di fattori della coagulazione derivati ​​dal plasma, vengono prese in considerazione sia la qualità del plasma che il processo di produzione. La World Federation of Hemophilia sottolinea l’importanza della valutazione da parte delle agenzie ufficiali responsabili della protezione e della promozione della salute pubblica (ovvero, autorità nazionali di regolamentazione, agenzie sanitarie o ministeri della salute) per garantire la qualità, la sicurezza e l’efficacia dei prodotti plasma-derivati per il trattamento dell’emofilia.

 

Fonte:

  • WFH Guidelines for the Management of Hemophilia, 3rd edition, Chapter 5: Hemostatic Agents, Steven W. Pipe et. al, Haemophilia. 2020;26(Suppl 6):1–158., DOI: 10.1111/hae.14046
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Prodotto contenente un’elevata concentrazione di fattore VIII in forma liofilizzata, e che viene impiegato per la terapia sostitutiva adibita al trattamento dell’emofilia A.

Condizione che si verifica quando l’attività del fattore VIII è compresa tra il 5% ed il 40%.

Condizione che si verifica quando l’attività del fattore VIII è compresa fra 1% e 5%.

Malattia ereditaria di origine genetica caratterizzata da una carenza del fattore VIII della coagulazione, che espone chi ne è affetto ad un elevato rischio di emorragie, sia interne che esterne. L’emofilia di tipo A si manifesta principalmente nei maschi, mentre le femmine possono sono perlopiù portatrici sane.

Alcune delle manifestazioni tipiche della malattia sono emartri (emorragie articolari) ed ematomi (emorragie muscolari).

Proteina appartenente alla categoria dei fattori della coagulazione, un gruppo di enzimi che prendono parte al processo di coagulazione del sangue.

È codificato da un gene localizzato sul braccio lungo del cromosoma X.

Il fattore VIII è noto anche come fattore antiemofilico (AMF).

Processo che serve a rendere inattivi, e quindi incapaci di generare infezioni, eventuali virus presenti nel plasma. I metodi per mettere in atto l’inattivazione virale possono essere distinti in metodi fisici (esposizione al calore o ai raggi UV), metodi chimici, che prevedono l’utilizzo di solventi o detergenti, e metodi enzimatici, che si avvalgono dell’uso di enzimi proteolitici, ossia enzimi in grado di degradare le proteine.