La terapia ITI (Immune Tolerance Induction) è efficace anche a bassi dosaggi, secondo un recente studio condotto in Cina e recentemente pubblicato. L’efficacia dell’ITI si basa, in genere, sulla somministrazione frequente di alti dosaggi di fattore VIII, in modo da costringere l’organismo che ha prodotto gli inibitori ad abituarsi alla presenza del fattore e ad interrompere la reazione immunitaria contro di esso. Alcuni ricercatori, però, hanno dimostrato che anche bassi dosaggi di fattore VIII infusi in maniera frequente sono sufficienti ad eradicare gli inibitori. In particolare, lo studio è stato condotto su bambini con inibitori ad alto titolo, i più difficili da eradicare, e appartenenti alla categoria “poor-risk”, che comprende i soggetti nei quali l’ITI ha un’alta probabilità di fallire. Il protocollo ITI a basse dosi impiegato nello studio, però, ha mostrato un tasso di successo dell’87.5% e una riduzione nei sanguinamenti mensili pari al 64%, due risultati molto soddisfacenti. Sarà ancora necessario condurre ulteriori studi a riguardo, ma se l’efficacia di questo protocollo verrà confermata, il suo impiego potrebbe rivelarsi utile nei Paesi in via di sviluppo, i quali non dispongono delle risorse economiche necessarie per acquistare grandi quantitativi di fattore VIII. Si tratterebbe, dunque, di un grande passo avanti verso il miglioramento dell’accesso alle cure a livello globale.
Fonte:
- Li Z. et al, Low-dose immune tolerance induction for children with hemophilia A with poor-risk high-titer inhibitors: A pilot study in China. Res Pract Thromb Haemost. 2019; 3(4):741–748.
