La profilassi è stata convenzionalmente definita come l’infusione endovenosa regolare del Fattore VIII della coagulazione mancante (FVIII) nelle persone con emofilia A e del Fattore IX (FIX) nelle persone con emofilia B, somministrati per aumentarne il livello, con l’intento di prevenire i sanguinamenti.
Per i pazienti con emofilia A o B con fenotipo grave, la World Federation of Hemophilia (WFH) raccomanda vivamente una profilassi sufficiente a prevenire le emorragie in ogni momento, che sia personalizzata e tenga in considerazione i sanguinamenti del paziente, lo stato articolare, la farmacocinetica individuale e le esigenze personali.
Per i pazienti pediatrici con emofilia grave di tipo A o B, la WFH raccomanda di iniziare la profilassi precocemente con concentrati di fattori della coagulazione, o altri agenti emostatici, prima della comparsa della malattia articolare e preferibilmente prima dei 3 anni, al fine di prevenire gli emartri che possono portare alla degenerazione articolare.
Per le persone con emofilia grave in profilassi, la WFH raccomanda che sia ai pazienti che ai caregiver venga insegnato a registrare tempestivamente e in modo accurato tutti gli episodi emorragici e i trattamenti, e raccomanda, inoltre, che i pazienti siano seguiti nei centri specializzati per il trattamento dell’emofilia.
Per i pazienti che, nonostante una buona aderenza alla profilassi, sperimentano ancora sanguinamenti, la WFH raccomanda di intensificare la profilassi e, se necessario, di intervenire a livello ortopedico.
Fonte:
- WFH Guidelines for the Management of Hemophilia, 3rd edition, Chapter 6: Prophylaxis in Hemophilia, Carcao et. al, Haemophilia. 2020;26(Suppl 6):1–158., DOI: 10.1111/hae.14046
