Iniziare la profilassi con Fattore VIII prima dei 2 anni e mezzo di età può aiutare a protegge le articolazioni dei piccoli pazienti emofilici. È quanto emerge da un recente studio, che ha rilevato una correlazione tra l’età in cui viene iniziata la profilassi con fattore VIII e l’effetto protettivo nei confronti delle articolazioni.
La diminuzione della densità minerale ossea (BMD) è una delle complicanze più significative legate all’emofilia e causa della degenerazione articolare e ossea in questi pazienti. Recenti studi hanno già dimostrato che la profilassi a basse dosi con Fattore VIII, nell’emofilia grave, preserva la BMD, rispetto a quanto avviene con la terapia su richiesta. Il trattamento continuo e prolungato a basse dosi con fattore VIII può quindi prevenire i sanguinamenti, ma anche l’artropatia.
Ora sappiamo anche che i bambini che iniziano la profilassi con fattore VIII prima dei 2 anni e mezzo di età presentano un danno articolare minore all’età di 6 anni rispetto ai bambini della stessa età trattati con fattore VIII solo in caso di sanguinamento. Non solo, dal follow-up dei bambini, risulta che i piccoli trattati con profilassi a partire dai 2 anni e mezzo di età, hanno anche articolazioni più sane a 18 anni. Anche la Federazione Mondiale dell’Emofilia consiglia di iniziare la profilassi prima dei 3 anni di età e prima che si manifesti sanguinamento articolare.
Fonti:
- Factor VIII: Long-established role in haemophilia A and emerging evidence beyond haemostasis, Bethany Samuelson Bannow, Michael Recht,Claude Négrier, Cédric Hermans, Erik Berntorp, Hermann Eichler, Maria Elisa Mancuso, Robert Klamroth, Jamie O’Hara, Elena Santagostino, Tadashi Matsushita, Craig Kessler, DOI:1016/j.blre.2019.03.002
- Young adult outcomes of childhood prophylaxis for severe hemophilia A: results of the Joint Outcome Continuation Study. Beth Boulden Warren, Dianne Thornhill,Jill Stein, Michael Fadell, J. David Ingram, Sharon Funk, Kristi L. Norton, Heidi D. Lane, Carolyn M. Bennett, Amy Dunn, Michael Recht, Amy Shapiro, Marilyn J. Manco-Johnson. Blood Adv (2020) 4 (11): 2451–2459. https://doi.org/10.1182/bloodadvances.2019001311
